大家好，健康小林来为大家解答以上的问题。艾滋病功能性治愈研究新进展，艾滋病治疗新策略-功能性治愈很多人还不知道，现在让我们一起来看看吧！
1、 清髓换血根治艾滋病——柏林患者
2、 “柏林病人”是目前唯一被认可的通过造血干细胞移植(俗称骨髓移植)完全治愈的艾滋病患者。美国人布朗是一名生活在德国柏林的艾滋病患者，从1996年开始接受高效的联合抗逆转录病毒疗法(俗称“鸡尾酒”疗法)。2006年，他被查出患有白血病，生命垂危。化疗后接受CCR5受体32纯合基因突变造血干细胞移植，2008年停止抗病毒治疗。到目前为止，布朗不仅白血病没有复发，体内也检测不出艾滋病病毒，艾滋病被奇迹般地“治愈”了。
3、 布朗的艾滋病毒被CCR5基因缺陷的干细胞移植“清除”了。植入的干细胞在布朗体内存活并分化，取代了布朗自己的血细胞。因此，布朗的新CD4细胞不仅具有正常的免疫功能，而且可以抵抗HIV-1的感染，因为细胞表面缺乏HIV入侵所必需的CCR5。
4、 但布朗的运气很难复制，因为用于移植的干细胞不仅需要组织配型成功，还需要携带CCR5纯合基因突变。不相关的人体组织匹配率为1/400-10000，很难匹配成功。而且目前在中国人群中没有发现CCR5纯合基因突变，几乎不可能找到合适的供体，这种方法很难在人群中推广。
5、 试图模仿，遗漏细节-波士顿病人
6、 美国波士顿布莱根妇女医院的研究人员试图复制柏林病人。两名艾滋病患者还接受了造血干细胞移植，与柏林患者不同的是，这些干细胞携带正常的CCR5基因。移植后，患者体内的艾滋病病毒RNA长期保持在每毫升50个拷贝以下，CD4细胞数量逐渐增多，抗HIV-1抗体滴度和抗原亲和力逐渐下降，每百万个单核细胞中的病毒DNA不到0.13个拷贝。这些迹象表明，HIV-1在体内的复制已被有效抑制，病毒库的“储存能力”正在下降。然而，在停止抗病毒治疗12周和32周后，这两名患者体内的病毒都出现了反弹。这进一步证明了CCR5基因缺陷的干细胞供体是造血干细胞移植治疗艾滋病的关键。
7、 师法自然，仿生转化——cc r5基因转化
8、 既然CCR532基因突变的T细胞既能天然抵抗HIV感染，又具有正常的免疫功能，那么这种改变是否可以人为实现？美国宾夕法尼亚大学研究人员模拟“柏林病人”案例，通过锌指核酶基因修饰，改造艾滋病患者自身的T细胞，构建CCR532突变型CD4 T细胞，然后输给患者。这些T细胞可以在患者体内存活，不需要使用药物就可以抵抗病毒感染。初次输注一周后，患者体内转基因T细胞的比例迅速增加。虽然血液中的这些细胞在几周内逐渐下降，但在抗病毒治疗中断期间，修饰细胞的下降幅度远小于未修饰的T细胞。参与试验的6人从输入后4周开始，在12周内完全脱离抗逆转录病毒治疗，没有病毒反弹。CCR5基因修饰T细胞移植相对安全，但缺点是细胞寿命有限，需要反复移植，增加了风险和费用。
9、 早治疗，时不我待——艾滋病的“功能性治愈”
10、 2013年3月，在第20届逆转录病毒和机会性感染大会上，研究人员报告了世界首例艾滋病“功能性治愈”病例——“密西西比婴儿”，一个出生时就感染了艾滋病病毒的婴儿，出生后30小时开始接受抗逆转录病毒治疗，治疗中断后两岁时体内无法检测出艾滋病病毒。尽管婴儿的血浆HIV RNA在停药后第27个月出现反弹，并再次开始抗逆转录病毒治疗，但这一病例仍向科学家提示，早期抗病毒治疗可以尽可能减小HIV库的大小，延长病毒学复发的缓解期，延缓疾病进展。抗病毒治疗的最佳时间和疗程以及病毒库的评估方法仍有待研究。
11、 未接受联合抗病毒治疗的HIV-1感染者通常难以控制血液中的病毒水平，但其中约有1%的人可以在自然状态下长时间保持血液中检测不到的HIV-1水平，无需治疗。法国VISCONTI研究观察到，在HIV-1感染早期开始抗病毒治疗的人中，有15%在中断治疗24个月后仍能控制病毒血症。这些感染者不具备那些自然控制病毒血症者可能发挥作用的显性遗传背景或细胞免疫反应，初始抗病毒治疗时的病毒载量和CD4细胞水平也不是决定性因素。推测在HIV感染早期，抗病毒治疗降低了HIV对免疫系统的入侵程度，限制了体内HIV库的大小。
12、 斩草除根，斩草除根——在更多艾滋病患者身上实现“功能性治愈”
13、 病毒库是从感染者体内彻底清除HIV病毒的主要障碍。储存库的大小决定了病毒复发的时间。存储库越小，重复越晚。“消灭”的策略是试图激活潜伏的艾滋病病毒，将其赶出细胞，然后通过抗病毒治疗或联合免疫治疗杀死这些释放出来的病毒，从而减少病毒的储存。
14、 组蛋白去乙酰化酶抑制剂和抗病毒药物的联合治疗可以加速清除HIV感染者静息CD4 T细胞中具有复制能力的HIV。2006年，一种新的组蛋白去乙酰化酶抑制剂“沃利诺”
15、 目前国内外关于伏立诺他及同类药物应用于艾滋病治疗的多个临床试验正在进行。不过，关于此类药物的给药频率、疗程，以及该疗法可能出现的副作用、耐受性还有待进一步研究。
16、 注：目前，尽管波士顿布莱根妇女医院宣布，两名在接受骨髓移植后疑似被治愈的艾滋病患者病情复发，“密西西比婴儿”体内的病毒出现反弹并重新开始抗病毒治疗，但这些事例依然向科学家提供了有关HIV控制的至关重要的线索，并表明早期和积极治疗能够在婴儿体内戏剧性地减少HIV病毒储存库。目前，医学界公认唯一已被“治愈”的艾滋病人是此文中的“柏林病人”。
本文到此结束，希望对大家有所帮助。
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