在由慈善事业支持的一项加拿大突破性发现中，由迈克尔·斯特朗博士领导的西部大学研究小组发现了治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 的潜在途径。
这一突破阐明了蛋白质相互作用如何维持或阻止神经细胞死亡(ALS 的标志性特征)，这是由 Temerty 基金会支持的数十年西方研究的成果。
“作为一名医生，能够与患者或他们的家人坐下来，对他们说‘我们正在努力阻止这种疾病’，对我来说非常重要，”斯特朗说，他是一名临床科学家，毕生致力于寻找 ALS 的治疗方法。“我们努力了 30 年才取得这一成就;30 年来，我们一直照顾着家人、患者和他们的亲人，而我们拥有的只是希望。这让我们有理由相信，我们已经找到了治疗的方法。”
ALS 又称卢格里格氏症，是一种使人衰弱的神经退行性疾病，它会逐渐损害负责肌肉控制的神经细胞，导致肌肉萎缩、瘫痪，最终导致死亡。确诊后，ALS 患者的平均预期寿命仅为 2 至 5 年。
在最近发表在《大脑》杂志上的一项研究中，斯特朗的团队发现，针对 ALS 患者神经细胞中两种蛋白质之间的相互作用可以阻止或逆转疾病的进展。该团队还确定了一种实现这一目标的机制。
“重要的是，这种相互作用可能是解锁治疗 ALS 的关键，不仅对 ALS，而且对其他相关神经系统疾病(如额颞叶痴呆症)也有帮助，”担任西部舒立克医学与牙科学院 ALS 研究亚瑟·J·哈德森主席的斯特朗说。“这是一个改变游戏规则的事件。”
几乎所有 ALS 患者体内都存在一种名为 TDP-43 的蛋白质，这种蛋白质会在细胞内形成异常团块，从而导致细胞死亡。近年来，Strong 的团队发现了第二种名为 RGNEF 的蛋白质，其功能与 TDP-43 相反。
该团队的最新突破是确定了 RGNEF 蛋白的一个特定片段，名为 NF242，它可以减轻 ALS 致病蛋白的毒性作用。研究人员发现，当这两种蛋白质相互作用时，ALS 致病蛋白的毒性就会消除，从而大大减少对神经细胞的损害并防止其死亡。
在果蝇中，这种方法显著延长了寿命，改善了运动功能，并防止神经细胞退化。同样，在小鼠模型中，这种方法也延长了寿命，提高了活动能力，同时减少了神经炎症标志物。
该团队的探索之路由 Temerty 家族对西方 ALS 研究的长期投资铺平——Strong 称这项支持“具有真正的变革性”。
现在，斯特朗和他的团队已经设定了一个目标，要在五年内将他们的潜在治疗方法推向人体临床试验，这一使命得到了特默蒂基金会的新捐赠。
该基金会由 Northland Power Inc. 创始人詹姆斯·特默蒂和路易斯·阿坎德·特默蒂共同创立，将在五年内投资 1000 万美元，用于推动下一步为 ALS 患者提供这种治疗方法。
“找到一种有效的 ALS 治疗方法对患有这种可怕疾病的人及其亲人来说意义重大，”James Temerty 表示。“Western 正在推动 ALS 知识的前沿，我们很高兴有机会为这项开创性研究的下一阶段做出贡献。”
特默蒂基金会的最新捐赠使得该家族对西方大学神经退行性疾病研究的总投资达到了 1800 万美元。
西部大学校长艾伦·谢泼德 (Alan Shepard) 表示：“斯特朗博士对这一领域的不懈奉献与特默蒂家族为全球成千上万被诊断患有这种毁灭性疾病的人做出改变的强烈愿望不相上下。特默蒂基金会的投资和远见加速了寻找有效治疗 ALS 的方法的进展。我们感谢特默蒂家族致力于改变生命的研究。”
舒立克医学与牙科学院院长 John Yoo 博士表示：“这是 ALS 研究的关键时刻，可以真正改变患者的生活。”
“在 Strong 博士的领导下，我们对最佳工具和技术的持续投资以及 Temerty 基金会的远见卓识的支持下，我们很高兴能够为 ALS 患者带来新的希望。”
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