2021年12月31日：上市公司有几百家，但很少有人能持续跑赢大盘。很少有人能把一笔相对不多的初始投资(比如1万美元)变成100万美元甚至更多。当然，找到能够实现这一目标的证券是大多数投资者所希望的。
今天，让我们把注意力转向基因编辑专家CRISPR Therapeutics(纳斯达克代码：CRSP)。该公司自2016年底首次公开发行以来表现良好，自那以来回报率为792.5%，而S & amp同期，标普500指数为100.3%。但是它能让你成为百万富翁吗？
CRISPR疗法案例
CRISPR Therapeutics等临床生物技术的股市表现在很大程度上与其候选渠道的成功(或潜在失败)有关。这解释了为什么该公司的股票近年来表现如此出色。PR Therapeutics专注于开发罕见疾病的治疗方法，但有效的治疗方法很少。该公司的方法以基因编辑为中心，基因编辑是指一套允许科学家修改生物体脱氧核糖核酸的技术。
基因编辑可以帮助解开迄今为止阻碍最佳研究人员的疾病的创新疗法。CRISPR Therapeutics的项目前景如何？最先进的是CTX001，它是治疗依赖输血的地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)的潜在疗法，这两种疾病都是罕见的血液疾病。克里斯汀正与顶点制药合作开发CTX001。
TDT和SCD的治疗选择包括定期输血和干细胞移植。然而，这些选择是有风险的。不可否认的是，这两种疾病都需要一次性治愈性治疗，这也是CRISPR Therapeutics正在寻求通过这一计划发展的。CTX001在临床试验中产生了可靠的结果。例如，在一项涉及40多人的试验中，15名TDT患者在治疗后4至26个月内不需要输血。在治疗之前，这些患者通常每年需要输血20到61次。这些患者的血红蛋白水平也有所改善。血红蛋白是红细胞中的一种蛋白质，可以将氧气带到全身。TDT患者的血红蛋白水平趋于下降。
同时，7名接受CTX001治疗的SCD患者在治疗后5至22个月内没有出现血管闭塞危象(该疾病的痛苦副作用)。在Vertex第一季度财报电话会议上，首席执行官Reshma Kewalramani表示，CTX001的监管提交可能在18至24个月内完成。
PR Therapeutics也有三个候选管道——CTX110、CTX120和CTX130——，它们正在被研究用于治疗不同形式的癌症。这些潜在的疗法正在进行1期临床试验，该公司预计将在今年某个时候报告其数据。
为了推动所有这些令人兴奋的研究，CRISPR Therapeutics获得了充足的资金，这主要归功于其与Vertex Pharmaceuticals的合作。截至3月31日第一季度，该公司拥有18亿美元现金和现金等价物，这对处于临床阶段的生物技术公司来说还算不错。开发创新疗法并不便宜，试图这样做的公司很难获得资金。当务之急是确保生物技术公司有必要的资金继续运营。
PR Therapeutics在第一季度财报中表示，目前的现金储备预计将维持至少24个月的运营。如果该公司的CTX001继续从临床试验中产生积极的结果，并最终获得监管机构3354的批准，其其他项目也获得成功，——CRISPR Therapeutics的股价可能会上涨。
百万富翁股票？
许多CRISPR Therapeutics候选药物要上市还有很长的路要走，在此期间可能会发生很多事情。在投资任何生物技术之前，临床试验失败和监管挫折总是需要考虑的事情。还值得注意的是，还有其他公司专注于基因编辑，其中一些公司正在追求与CRISPR Therapeutics相同的目标。例如，蓝鸟生物目前正在开发TDT和SCD的治疗方法。这些市场的激烈竞争也可能阻碍CRISPR Therapeutics的业绩。
很难想象CRISPR Therapeutics不会遇到任何这样的逆风。此外，公司从计划的进展中受益匪浅。虽然我确实相信还有很大的增长空间，但在我看来，从现在开始，生物技术公司要成为百万富翁制造商的股票，需要做的事情太多了。然而，这并不意味着CRISPR Therapeutics不值得购买。事实上，对于愿意耐心等待的投资者来说，这只生物科技股票将是成长型投资组合的很好补充。
标签：