2021年12月31日：6月底以来，基因编辑领域一直是热门话题。当时，IntelliaTherapeutics(纳斯达克代码：NTLA)和Regeneron Pharmaceuticals(纳斯达克代码：REGN)公布了在体内编辑DNA的患者的第一阶段阳性数据。这是第一个表明这种方法可以在人类身上奏效的结果。这一突破让每一家基因编辑公司的股价都暴涨。大多数人已经回到地球，但这种兴奋是可以理解的。
在Intellia宣布上市仅几天后，CaribouBiosciences(纳斯达克代码：CRBU)就提交了首次公开募股(IPO)的文件。炒作的时机恰到好处。可能仍然是目前买入最佳基因编辑股票的三大理由。
1.诺贝尔的开端和新颖方法
该公司由Jennifer Doudna共同创立，她因发现CRISPR-Cas9基因编辑工具而分享了2020年诺贝尔化学奖。虽然她没有受雇于该公司，但她仍在该公司的科学咨询委员会任职。其他联合创始人包括首席执行官雷切尔豪尔维茨。她在加州大学伯克利分校的Doudna实验室工作多年，自2012年起担任首席执行官。那一年，驯鹿开始运营，这使它可能成为最古老的CRISPR公司。虽然已经有十年的历史，但它提出了一种新的基因编辑技术来治疗疾病。
最初的基因编辑技术使用Cas9蛋白切割DNA。切割工具由核糖核酸引导到基因组中的特定位置。CRISPR-Cas9的一个缺点是，它有时会在意想不到的地方切割。这种偏离目标的编辑可能会产生负面影响。如果治疗需要在多个位置进行切割，这可能特别成问题。驯鹿发明了一种方法来解决这个问题。
通过结合核糖核酸和脱氧核糖核酸来指导分子，该公司减少了非目标编辑。即使需要多次编辑和插入。这项技术被称为chRDNA，发音为“霞多丽”。Caribou认为，有一天，现成的治疗方法可以大量生产，而不是大多数基因编辑公司采用的耗时的针对患者的治疗方法，因为指南是用现成的化学工具创建的。
2.该公司正在取得临床进展
驯鹿的主要候选药物是一种治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的药物。它编辑免疫细胞，使其在靶向癌细胞时更加准确和致命。这些细胞也被编辑，以防止它们被快速关闭，这是疾病的一种常见防御机制。管理层认为这是同类中唯一的一家。驯鹿称其过程为“装甲”细胞，它最近在研究的第一阶段给第一个病人服用了药物。初步数据预计在2022年。
尽管它的其他治疗方法还没有进入临床试验，但它们非常有希望。CB-011和CB-012分别针对多发性骨髓瘤和白血病。它计划明年提交新研究药物的CB-011申请。其CB-020针对的是实体瘤，这是一种众所周知的难以对抗的癌症。管理层计划在2022年为这种治疗选择一个目标。
3.华尔街的许多利益
让我们面对现实吧，区分成功的生物技术公司的因素之一是，它们能否让华尔街保持足够长的兴趣，让科学发挥作用。对于驯鹿来说，这似乎不是问题。
当该公司在3月份融资1.15亿美元时，本轮融资被超额认购。该公司向美国证券交易委员会提交的文件显示，第一季度末资产负债表上的资产为1.46亿美元。此外，IPO募资超过3亿美元。
它的首次公开募股证明了这种兴奋并没有减弱。为了满足需求，驯鹿两次扩大产品规模。它最终以最高定价出售了1900万股。经过几天的交易，股价等于IPO价格。
当篮子有意义的时候
对于那些对基因编辑的潜力感到兴奋的人来说，驯鹿的chRDNA方法解决CRISPR的一些缺点是非常有吸引力的。但是这个领域越来越拥挤。继前三家基于CRISPR的上市公司之后，新一波公司出现了。Intellitherapeutics、EditasMedicine和CRISPRTherapeutics自2016年开始上市。Beam的基础编辑和VerveTherapeutics专注于心脏病的新方法增加了投资者的选择。
换句话说，驯鹿可以在已证实的治疗和新的治疗之间提供完美的平衡。使用CRISPR-Cas9的疗法使其在治疗患者方面走得最远，Caribou的新平台解决了竞争性基因编辑方法旨在解决的问题。但是投资生物技术可能充满风险。通常，失败的实验对公司来说是灾难性的。
这就是为什么很多人建议购买一些专注于特定领域的公司。没有什么比基因编辑更有意义了。凭借进步、资本和领导力的结合，驯鹿生物科学在篮子里赢得了一席之地。
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